位于波士顿的生物技术公司Scholar Rock近日（2018.1.3）宣布，将把通过C轮融资所获得的4千7百万美元用于将SMA的潜在治疗药物SRK-015推进到人体临床试验阶段。SRK-015是Scholar Rock公司领先的临床候选药。尽管针对SMA患者的试验时间表尚未公布，但公司期待于2018上半年开始临床研究。
研究人员相信，治疗SMA最有效的途径是联合使用多种药物以应对患者因疾病所导致的不同方面的问题。Spinraza和AVXS-101都是通过上调患者体内SMN蛋白表达来发挥作用，像SRK-015这样的肌肉药物既可以与它们联合使用也可以单独使用。
2017SMA年会上，研究人员所报告的数据显示，当和一种SMN表达上调药物联合使用时，SRK-015让SMA老鼠模型的肌肉力量增强了60%。
Myostatin（肌肉生长抑制素）是一种蛋白，和其它人体蛋白及荷尔蒙协同工作能够帮助调节肌肉量。SRK-015的作用机制就是抑制myostatin。对于健康人而言，myostatin会抑制肌肉的生长和分化，避免肌肉长得过大。而对SMA患者而言，通过抑制这一蛋白，可能就可以对抗因疾病所表现出的肌无力和肌萎缩。
摘译自Cure SMA网站，原文地址：http://www.curesma.org/news/scholar-rock-srk105.html （可点阅读原文查阅）
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脊髓性肌萎缩症（简称SMA）疾病知识介绍
机构介绍
北京市美儿脊髓性肌萎缩症关爱中心（简称：美儿SMA关爱中心），由青年演员冯家妹与SMA三型患者马斌共同发起，并于2016年在北京市民政局正式登记注册。
机构战略为：在推动中国SMA医疗事业的进步，帮助和关爱患者与家庭，科普宣传疾病知识，呼吁倡导高危人群中的携带者筛查和产检普及等方面做出努力。
愿景
人们不再惧怕SMA
使命
帮助病患家庭更有希望和尊严地面对疾病
口号
爱永不止息
机构目前开展的工作
1、SMA患者家庭支持计划：
针对家庭中遇到的药物及护理常识，二胎产检，高危人群携带者筛查，危重患儿PICU里遇到的常见问题，父母对孩子的教育、心理等各方面的咨询。
2、天使圆梦计划：
通过对接各种社会资源，帮助患者实现五彩的梦想，让他们的生命里多一些美好的记忆，而不仅仅是生病看病。
3、SMA患者康疗计划：
通过企业折价优惠+公益资助+医生与康复师跟踪指导的模式，解决国内患者康疗设备使用率低、使用不专业的现象，降低因辅助器械缺乏而导致患者死亡的概率。
4、SMA灯塔计划：
组织SMA相关的各类大、小型研讨会，编译和推广国际专业治疗指南、评测量表等，支持国内与SMA相关的各类研究。
5、SMA宣传计划：
制作与SMA相关的动漫、宣传片、微电影、组织线上线下宣传活动等向公众普及SMA疾病知识，反映SMA群体生活状况。呼吁和倡导药物可及、携带者高危人群筛查等。
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