美儿SMA关爱中心，作为国内正式注册的脊髓性肌萎缩症（SMA）群体服务机构，我们深知国内SMA群体对百健（Biogen）研发的SMA专项治疗药物SPINRAZA® （Nusinersen）的关注，并多次与百健公司沟通，希望百健能对中国SMA群体关心的问题给予答复。近日，百健公司官方对此予以回复，现将回复原文发布如下：
尊敬的 SMA 群体，
感谢大家联系百健团队。我们希望通过陈述我们在中国已开展的工作，以及重申我们对每一位SMA患者的承诺来回复大家提出关于 Nusinersen 的问题。
获取监管部门对Nusinersen的批准一直是我们工作的重中之重。我们相信，这是为广大 SMA 患者提供长期、可持续得到 Nusinersen 的最佳途径。
在中国，我们不断努力向有关部门申请注册 Nusinersen。注册申请批准后，我们将与医保部门紧密合作，构建报销渠道。随着我们工作不断展开，我们将竭尽全力向 SMA 群体通报最新的发展状况，其中包括：
百健中国办事处在上海开业，帮助我们在中国更好地开展工作。
我们继续与政府部门探讨 Nusinersen 的注册途径。
我们近期也拜访了多位国内SMA医学专家， 包括SMA 专科医生和学术带头人，以及SMA 病友会（美儿SMA关爱中心）组织者。
我们还支持迄今为止规模最大的 SMA 临床研发项目，并继续对 Nusinersen 的安全和疗效开展研究工作。《The New England Journal of Medicine》（《新英格兰医学杂志》（NEJM））近期发表了两篇关于两个三期临床确证实验结果的文章，证明了 Nusinersen 在 SMA 患者群体中的疗效。2018 年 2 月 15 日出版的 NEJM 刊文介绍了 CHERISH （Nusinersen 一项 3期研究）的最终结果，该研究对迟发性 SMA 患者进行了评估，这些患者最有可能是临床 2 型或 3 型 SMA。另外，2017 年 11 月 2 日出版的 NEJM 刊文介绍了 ENDEAR （Nusinersen 另一项 3 期研究）的最终结果，此研究调查了婴儿期发病的 SMA 患者，这些患者多数发展成 1 型 SMA。发布本信息是我们不懈努力的一部分，通过提供扎实的临床试验数据，支持 Nusinersen 的良好疗效和风险效益，支持广泛使用此疗法。
我们对于 SMA 患者的承诺坚定不移。我们仍需不断努力，继续不辞辛劳，让那些可能从 Nusinersen 受益的患者能够接受治疗。我们还在继续与中国监管部门接触洽谈，并将与大家分享更多最新资讯。
谢谢！
百健团队
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脊髓性肌萎缩症（简称SMA）疾病知识介绍
机构介绍
北京市美儿脊髓性肌萎缩症关爱中心（简称：美儿SMA关爱中心），由青年演员冯家妹与SMA三型患者马斌共同发起，并于2016年在北京市民政局正式登记注册。
机构战略为：在推动中国SMA医疗事业的进步，帮助和关爱患者与家庭，科普宣传疾病知识，呼吁倡导高危人群中的携带者筛查和产检普及等方面做出努力。
愿景
人们不再惧怕SMA
使命
帮助病患家庭更有希望和尊严地面对疾病
口号
爱永不止息
机构目前开展的工作
1、SMA患者家庭支持计划：
针对家庭中遇到的药物及护理常识，二胎产检，高危人群携带者筛查，危重患儿PICU里遇到的常见问题，父母对孩子的教育、心理等各方面的咨询。
2、天使圆梦计划：
通过对接各种社会资源，帮助患者实现五彩的梦想，让他们的生命里多一些美好的记忆，而不仅仅是生病看病。
3、SMA患者康疗计划：
通过企业折价优惠+公益资助+医生与康复师跟踪指导的模式，解决国内患者康疗设备使用率低、使用不专业的现象，降低因辅助器械缺乏而导致患者死亡的概率。
4、SMA灯塔计划：
组织SMA相关的各类大、小型研讨会，编译和推广国际专业治疗指南、评测量表等，支持国内与SMA相关的各类研究。
5、SMA宣传计划：
制作与SMA相关的动漫、宣传片、微电影、组织线上线下宣传活动等向公众普及SMA疾病知识，反映SMA群体生活状况。呼吁和倡导药物可及、携带者高危人群筛查等。
捐助我们
银行账号：110060635018800009982
开户银行：交通银行股份有限公司北京三元支行
开户名：北京市美儿脊髓性肌萎缩症关爱中心
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联系方式
热线：4006060749
办公电话：010-56138847
病友QQ群：91740628
网站：www.meier.org.cn
新浪微博：@美儿SMA
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