这个新药不简单，因为当初申请遭拒，后来也没通过专家审议，不是FDA评审中心主任简内特伍德库克不顾争议，“心太软”批准了它，这个治疗脊椎肌萎缩的新药恐怕还在遥遥无期中等待。
如今，这个SMA新药一鸣惊人。
百健公司近日宣布，第二季度的销售业绩，强势不俗。
其中令人耳目一新的是治疗脊柱肌萎缩（SMA）药物Spinraza。这个新药去年获批，但今年才上市，原先预计Spinraza的销售额是7000万美元（比较乐观），但是发现，这个预计是乐观保守。
Spinraza在第二季度创造了高达2.03亿美元的收入。
这个强势让百健也有点措手不及。
公司首席执行官Michel Vounatsos笑得合不拢嘴（小编的白日做梦）。但这个CEO的确表示，Spinraza可能成为该公司“最大的商业资产，将会让百健的重心转移到（传统的）多发性硬化症之外。”
这个本来就不是百健的宝，而是从Ionis制药合作而来的。
因为百健比较Ionis招牌更大，对于一个罕见病的新药，第一个获批的治疗SMA的新药来说，大树底下好乘凉，所以百健就“试水”了一把。
没想到，对于对Spinraza销售额以前是过低估计了，公司表示。其原因可能是之前低估了脊柱肌萎缩的患者数量，事实上Spinraza的需求量是十分惊人的。
这并不意外着，Spinraza就可以负担的起。恰恰相反，许多患者都负担不起，原因在于，第一年的治疗费用就高达75万美元，之后会有所下降，但是也还需要37.5万美元的巨额。
昂贵的价格让患者和公立保险和私立保险都进退两难。
如果不覆盖，必然会引起患者的不满，但是如果覆盖，这样的价格意味着对于其他项目的覆盖不得不减少。
一些私立医保公司覆盖Spinraza，也有的州提供医疗保险覆盖，还有百健公司也推出了患者援助项目（Patient Assist Program， PAP）。
即使提供医保报销的州，也做出规定，比如如果是SMA患儿使用接受人工呼吸器，那么就可以报销。
百健的PAP帮助得不到医保覆盖的患者家庭。
因为，百健可谓是钵满盆满，并因此提高了对Spinraza 2017年利润和收入的预测。
但是，百健至今为止的大部分收入仍然来自其多发性硬化症药物的销售。
比如，在这个季度，公司的销售额包括MS治疗药的总收入为31亿美元。
百健的股价表现波动不大
公司总裁Vounatsos表示，在美国，Spinraza销售的增长还会继续下去，因为越来越多的患者会选择Spinraza进行治疗。
患者在接受初期治疗后，将进入维持治疗，预期该药销售额的增长将会放缓。
在药物开发过程中，FDA授予了孤儿药资格和快速通道，优先审查等优先措施。Spinraza在2016年圣诞前夕得到FDA批准。虽然临床试验是在两岁以下儿童中进行，但是，批准后能够用于治疗儿童和成人脊髓性肌萎缩。
该批准具有里程碑意义。因为这是FDA首次批准一个直接治疗孤儿病的药物。
2016年10月，欧洲药品管理局也通过了百健对Spinraza营销授权的申请，并在进行审评。
百健还在日本，加拿大和澳大利亚提交了申请文件，并计划在2017年在其他国家提交申请。
公司新闻稿：
http://newsroom.biogen.com/press-release/investor-relations/biogen-reports-record-quarterly-revenues-31-billion-raises-full-yea
SMA新药报道：
DMD新药报道：
罕见病报道：
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